本书从内容上整体可分为四个部分，包括概述、实验性研究设计及分析、观察性研究设计及分析、医学科研论文撰写。第一章绪论对医学科研设计的基本概念及医学科研工作的基本步骤进行概述。第二章到第六章详细介绍实验设计的基础知识、常见的单因素与多因素实验设计及统计分析方法；临床试验设计的基础知识、常用的临床试验设计方法及统计分析；以及诊断试验的设计及统计分析。第七章到第十章详细介绍观察性研究设计的基础知识和三类常用的观察性研究设计的方法及统计分析，包括横断面研究、病例对照研究和队列研究。第十一章介绍医学科研论文撰写的基本格式以及常用的医学研究设计的报告规范，以帮助读者更为科学规范地报告研究结果。

吴骋, 现任海军军医大学军队卫生统计学教研室主任、教授、博士生导师。任中国卫生信息与健康医疗大数据学会医院统计专委会、卫生统计教育专委会常务委员；健康统计专委会委员；上海市预防医学会卫生统计专委会、卫生信息专委会委员等职务。上海市公共卫生优秀学科带头人，获上海市育才奖。海军军医大学特级优秀教员。 贺佳，海军军医大学卫生统计学教研室原主任，教授。

第一章 绪 论 ………………………………………………………………………………… 1
第一节 医学科研设计的基本概念 …………………………………………………………… 1
第二节 医学科研工作的基本步骤 …………………………………………………………… 5
思考题 …………………………………………………………………………………………… 8
第二章 观察性研究设计的基础知识 …………………………………………………………… 9
第一节 观察性研究的常见类型 ……………………………………………………………… 9
第二节 观察性研究中常见偏倚及其控制 ………………………………………………… 11
第三节 调查问卷的设计与评价 …………………………………………………………… 15
思考题 …………………………………………………………………………………………… 27
第三章 横断面研究设计及统计分析 ………………………………………………………… 28
第一节 横断面研究的概念与特点 ………………………………………………………… 28
第二节 研究设计与实施 …………………………………………………………………… 29
第三节 常用统计分析方法 ………………………………………………………………… 35
思考题 …………………………………………………………………………………………… 37
第四章 病例—对照研究设计及统计分析 …………………………………………………… 38
第一节 病例—对照研究的概念与特点 …………………………………………………… 38
第二节 研究设计与实施 …………………………………………………………………… 40
第三节 常用统计分析方法 ………………………………………………………………… 43
思考题 …………………………………………………………………………………………… 47
第五章 队列研究设计及统计分析 …………………………………………………………… 49
第一节 队列研究的概念与特点 …………………………………………………………… 49
第二节 研究设计与实施 …………………………………………………………………… 50
第三节 常用统计分析方法 ………………………………………………………………… 52
思考题 …………………………………………………………………………………………… 56
第六章 实验设计的基础知识 ………………………………………………………………… 57
第一节 实验设计的基本要素 ……………………………………………………………… 57
第二节 实验设计的原则 …………………………………………………………………… 59
第三节 实验误差及其控制 ………………………………………………………………… 65
思考题 …………………………………………………………………………………………… 67
第七章 常见实验设计方法及统计分析 ……………………………………………………… 68
第一节 完全随机设计 ……………………………………………………………………… 68
第二节 随机区组设计 ……………………………………………………………………… 73
第三节 拉丁方设计 ………………………………………………………………………… 77
第四节 析因设计 ……………………………………………………………………………… 81
第五节 正交设计 ……………………………………………………………………………… 85
第六节 嵌套设计 ……………………………………………………………………………… 91
思考题 …………………………………………………………………………………………… 92
第八章 临床试验设计的基础知识 …………………………………………………………… 95
第一节 临床试验概述 ……………………………………………………………………… 95
第二节 临床试验设计类型 ………………………………………………………………… 97
第三节 临床试验比较类型 ………………………………………………………………… 111
第四节 临床试验设计三原则 ……………………………………………………………… 119
思考题 ………………………………………………………………………………………… 129
第九章 诊断试验设计及统计分析 …………………………………………………………… 130
第一节 诊断试验的概念 …………………………………………………………………… 130
第二节 诊断试验设计 ……………………………………………………………………… 131
第三节 常用评价指标 ……………………………………………………………………… 134
第四节 人工智能辅助检测医疗器械（软件）临床评价 ………………………………… 146
思考题 ………………………………………………………………………………………… 154
第十章 医学研究注册和报告规范 …………………………………………………………… 155
第一节 医学研究注册 ……………………………………………………………………… 155
第二节 医学科研论文的基本格式 ……………………………………………………… 157
第三节 动物实验报告规范—ARRIVE 指南 …………………………………………… 162
第四节 临床试验方案报告规范—SPIRIT 声明 ……………………………………… 164
第五节 随机对照试验报告规范—CONSORT 声明及其扩展 ……………………… 169
第六节 观察性研究报告规范—STROBE 声明 ………………………………………… 177
第七节 诊断试验准确性研究报告规范—STARD 清单 ……………………………… 180
第八节 个体预后与诊断预测模型研究报告规范—TRIPOD+AI 声明 …………… 182
思考题 ………………………………………………………………………………………… 186
参考文献 ……………………………………………………………………………………… 187